Ultragenyx Pharmaceutical

바이오제약 회사인 Ultragenyx Pharmaceutical Inc.는 미국에서 희귀 및 초희귀 유전 질환 치료를 위한 새로운 제품의 식별, 획득, 개발 및 상업화에 중점을 두고 있습니다. 생물학적 제품으로는 X-연관 저인산혈증 및 종양 유발성 골연화증 치료를 위해 섬유아세포 성장인자 23을 표적으로 하는 항체인 크리스비타(부로수맙); 뮤코다당증 VII에 걸린 어린이 및 성인의 치료를 위한 효소 대체 요법인 Mepsevii; 및 장쇄 지방산 산화 질환 치료를 위한 Dojolvi. 회사는 또한 글리코겐 축적병 Ia형 환자 치료를 위한 아데노 관련 바이러스 8(AAV8) 유전자 치료법 임상 후보인 DTX401을 개발하고 있습니다. 오르니틴 트랜스카바밀라제 환자 치료를 위한 AAV8 유전자 치료 제품 후보인 DTX301; 골형성 부전증 치료를 위한 인간 단일클론 항체인 UX143; 엔젤만 증후군 치료용 안티센스 올리고뉴클레오티드인 GTX-102; 윌슨병 치료용 UX701; 및 글리코겐 축적 질환 유형 III의 치료를 위한 UX053. Ultragenyx Pharmaceutical Inc.는 Kyowa Kirin Co., Ltd.와 협력 및 라이센스 계약을 체결했습니다. 세인트 루이스 대학교; 베일러 연구소; REGENXBIO Inc.; 바이엘; 유전자Tx; 메레오; 펜실베니아 대학교; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; Ultragenyx Pharmaceutical Inc.는 2010년에 설립되었으며 캘리포니아주 노바토에 본사를 두고 있습니다.