Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals, Inc.는 자회사와 함께 희귀하고 파괴적인 소아 질환에 대한 유전자 치료법 개발에 중점을 두는 다중 플랫폼 생명공학 회사로 운영됩니다. 여기에는 혈액 세포 생산을 감소시키거나 결함이 있는 혈액 세포 생산을 촉진하는 골수의 유전적 결함인 판코니 빈혈에 대한 4가지 임상 단계 생체외 렌티바이러스 벡터 프로그램이 있습니다. 백혈구 부착 결핍증-I, 면역 체계의 기능 장애를 유발하는 유전 질환; 만성 비구형구성 용혈성 빈혈을 초래하는 희귀 적혈구 상염색체 열성 질환인 피루베이트 키나아제 결핍; 및 골흡수 장애로 인한 골밀도 및 골량 증가를 특징으로 하는 유전 질환인 영아 악성 골화석증이 있습니다. 이 회사는 또한 심부전으로 인해 조기 사망을 초래하는 다기관 리소좀 관련 질환인 다논병(Danon disease)에 대한 임상 단계의 생체 내 아데노 관련 바이러스 프로그램을 보유하고 있습니다. Fred Hutchinson Cancer Research Center와 라이센스 계약을 맺었습니다. Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas(CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red 및 Fundacion Instituto deInvestigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT 및 UCL 비즈니스 PLC; 캘리포니아 대학의 리전트; 및 REGENXBIO Inc. 이 회사는 또한 Lund University와 연구 및 협력 계약을 체결했습니다. 스탠포드 대학교 의과대학과 전략적 협력 계약을 체결했습니다. Rocket Pharmaceuticals, Inc.는 뉴저지주 크랜베리에 본사를 두고 있습니다.