REGENXBIO

임상 단계 생명공학 회사인 REGENXBIO Inc.는 유전적 결함을 해결하기 위해 세포에 유전자를 전달하거나 체내 세포가 질병에 영향을 미칠 치료 단백질이나 항체를 생산할 수 있도록 하는 유전자 치료 제품 후보를 제공합니다. 유전자 치료 제품 후보는 독점적인 아데노 관련 바이러스 유전자 전달 플랫폼인 NAV 기술 플랫폼을 기반으로 합니다. 회사의 주요 제품 후보는 습성 연령 관련 황반변성 치료를 위한 임상 I/IIa 단계에 있는 RGX-314입니다. 또한 2형 점액다당류증 치료를 위한 1/2상 임상 시험 중인 RGX-121을 개발 중입니다. 1형 뮤코다당류증 치료를 위한 임상 1상 시험 중인 RGX-111; 후기 영유아 신경세로이드 리포푸신증 제2형 질환의 치료를 위한 RGX-181; 및 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증을 치료하기 위한 임상 I/II상 시험 중인 RGX-501. REGENXBIO Inc.는 또한 NAV 기술 플랫폼을 다른 생명공학 및 제약 회사에 라이센스합니다. 신경퇴행성 질환 치료를 위한 벡터화 항체를 개발하기 위해 Neurimmune AG와 협력 및 라이센스 계약을 맺었습니다. 이 회사는 이전에 ReGenX Biosciences, LLC로 알려졌으며 2014년 9월에 REGENXBIO Inc.로 이름을 변경했습니다. REGENXBIO Inc.는 2008년에 설립되었으며 메릴랜드주 록빌에 본사를 두고 있습니다.