Solid Biosciences

생명과학 회사인 Solid Biosciences Inc.는 미국에서 듀센 근이영양증(DMD) 치료법 개발에 참여하고 있습니다. 회사의 주요 제품 후보는 유전자 전달 후보인 SGT-001이며, 환자의 근육에서 기능성 디스트로핀 단백질 발현을 유도하기 위한 I/II상 임상 시험이 진행 중입니다. 또한 포트폴리오에는 LTBP4 단백질을 표적화하고 안정화함으로써 섬유증과 염증을 감소시키기 위한 단클론 항체를 확인하고 개발하는 보완적인 질병 수정 프로그램인 Anti-LTBP4도 포함되어 있습니다. 또한 회사는 바이오마커 및 센서 개발에도 참여하고 있습니다. 기능적, 치료적 이점 제공에 초점을 맞춘 웨어러블 보조 장치 개발을 포함하는 Solid Suit 프로그램. Solid Biosciences Inc.는 Duchenne 근이영양증에 대한 새로운 유전자 치료법을 개발하고 상용화하기 위해 Ultragenyx와 전략적 협력 관계를 맺고 있습니다. Solid Biosciences Inc.는 2013년에 설립되었으며 매사추세츠 주 케임브리지에 본사를 두고 있습니다.