Sarepta Therapeutics

상업 단계의 바이오제약 회사인 Sarepta Therapeutics, Inc.는 희귀 질환 치료를 위한 RNA 표적 치료법, 유전자 치료법 및 기타 유전자 치료법의 발견 및 개발에 중점을 두고 있습니다. 이 회사는 엑손 51 스키핑이 가능한 DMD 유전자의 돌연변이가 확인된 환자의 뒤센 근이영양증(DMD)을 치료하기 위해 EXONDYS 51 주사제를 제공합니다. 및 엑손 53 스키핑이 가능한 DMD 유전자의 돌연변이가 확인된 환자의 DMD 치료를 위한 VYONDYS 53. 또한 디스트로핀 유전자의 엑손 45를 건너뛰기 위해 포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머(PMO) 화학과 엑손 스키핑 기술을 사용하는 제품 후보인 AMONDYS 45를 개발하고 있습니다. 디스트로핀 pre-mRNA의 엑손 51에 결합하는 펩타이드 접합 PMO인 SRP-5051; DMD 마이크로디스트로핀 유전자 치료 프로그램인 SRP-9001; 및 사지 근이영양증 유전자 치료 프로그램인 SRP-9003. 회사는 F. Hoffman-La Roche Ltd와 협력 계약을 체결했습니다. 전국아동병원; 리소진; 듀크대학교; 게네톤; 그리고 스트라이드바이오. 또한 Codiak BioSciences, Inc.와 연구 및 옵션 계약을 맺고 신경근 질환에 대한 유전자 치료, 유전자 편집 및 RNA 기술을 제공하기 위한 조작된 엑소좀 치료제를 설계 및 개발합니다. 지질 나노입자 기반 유전자 편집 치료제를 위한 제네바트 사이언스(Genevant Sciences)와의 연구 협력. Sarepta Therapeutics, Inc.는 1980년에 설립되었으며 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있습니다.