์ด๊ธฐ ๋จ๊ณ์ ๋ฐ์ด์ค์ ์ฝ ํ์ฌ์ธ Stoke Therapeutics, Inc.๋ ๋ฏธ๊ตญ์์ ์ฌ๊ฐํ ์ ์ ์งํ์ ๊ทผ๋ณธ ์์ธ์ ์น๋ฃํ๊ธฐ ์ํ ์๋ก์ด ์ํฐ์ผ์ค ์ฌ๋ฆฌ๊ณ ๋ดํด๋ ์คํฐ๋(ASO) ์์ฝํ์ ๊ฐ๋ฐํฉ๋๋ค. ์ด ํ์ฌ๋ ๋
์์ ์ธ ๋ฆฌ๋ณดํต์ฐ ์น๋ฃ์ ํ๋ซํผ์ธ TANGO(Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output)๋ฅผ ํ์ฉํ์ฌ ํ์์ ๊ฐ๋ณ ์ ์ ์์ ์ํ ๋จ๋ฐฑ์ง ๋ฐํ์ ์ํฅ ์กฐ์ ํ๋ ASO๋ฅผ ์ค๊ณํฉ๋๋ค. ์ฃผ์ ์ ํ ํ๋ณด๋ ์ค์ฆ ์งํ์ฑ ์ ์ ์ฑ ๊ฐ์ง์ธ ๋๋ผ๋ฒ ์ฆํ๊ตฐ ์น๋ฃ์ ์ฌ์ฉ๋๋ STK-001์ด๋ค. ์ด ํ์ฌ๋ ์ด์ ์ ASothera Pharmaceuticals, Inc.๋ก ์๋ ค์ก์ผ๋ 2016๋
5์์ Stoke Therapeutics, Inc.๋ก ์ด๋ฆ์ ๋ณ๊ฒฝํ์ต๋๋ค. Stoke Therapeutics, Inc.๋ 2014๋
์ ๋ฒ์ธํ๋์์ผ๋ฉฐ ๋งค์ฌ์ถ์ธ์ธ ์ฃผ ๋ฒ ๋ํฌ๋์ ๋ณธ์ฌ๋ฅผ ๋๊ณ ์์ต๋๋ค.