Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals Incorporated는 낭포성 섬유증 치료를 위한 치료법을 개발하고 상용화하는 데 참여하고 있습니다. 이 회사는 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절 유전자에 특정 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증 환자를 치료하기 위해 SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI 및 KALYDECO를 판매합니다. TRIKAFTA는 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절 인자(CFTR) 유전자에 하나 이상의 F508del 돌연변이가 있는 12세 이상의 CF 환자 치료에 사용됩니다. 파이프라인에는 임상 2상 시험 중인 알파-1 항트립신 결핍증에 대한 파이프라인이 포함됩니다. AAT 결핍증 치료를 위한 두 번째 연구 소분자 교정제인 VX-864는 임상 1상 시험 단계에 있습니다. APOL1 매개 국소분절사구체경화증(FSGS) 및 기타 심각한 신장질환 치료를 위한 1상 임상시험을 완료한 VX-147. 이 회사는 주로 미국의 전문 약국 및 전문 유통업체뿐만 아니라 국제적으로 전문 유통업체 및 소매 체인, 병원 및 진료소에 제품을 판매합니다. Vertex Pharmaceuticals Incorporated는 CRISPR Therapeutics AG와 협력 관계를 맺고 있습니다. Arbor Biotechnologies, Inc.; 모더나, Inc.; 유전체학 plc; 머크 KGaA; 다름슈타트, 독일; X-Chem, Inc.; Janssen Pharmaceuticals, Inc.; 머크 KGaA; 키메라 치료제; Ribometrix, Inc.; 분자 템플릿, Inc.; 맘모스 생명과학; Affinia Therapeutics는 심각한 질병 치료를 위해 유전자 편집을 규제하는 새로운 치료법 발견을 위해 Obsidian Therapeutics, Inc.와 전략적 연구 협력 및 라이센스 계약을 체결했습니다. 이 회사는 1989년에 설립되었으며 매사추세츠주 보스턴에 본사를 두고 있습니다.