์์ ๋จ๊ณ ์ ์ ์ํ ํ์ฌ์ธ Wave Life Sciences Ltd.๋ ๋ฐ๊ฒฌ ๋ฐ ์ฝ๋ฌผ ๊ฐ๋ฐ ํ๋ซํผ์ธ PRISM์ ํตํด ์๋ก์ด ์
์ฒด์์ ์ฌ๋ฆฌ๊ณ ๋ดํด๋ ์คํฐ๋๋ฅผ ์ค๊ณ, ์ต์ ํ ๋ฐ ์์ฐํฉ๋๋ค. ์ด ํ์ฌ๋ ์ฃผ๋ก ์ง๋ณ ์ด์ง ๋จ๋ฐฑ์ง์ ๋ฐํ์ ๊ฐ์์ํค๊ฑฐ๋ ๊ธฐ๋ฅ ์ฅ์ ๊ฐ ์๋ ๋์ฐ๋ณ์ด ๋จ๋ฐฑ์ง์ ์์ฐ์ ๊ธฐ๋ฅ์ฑ ๋จ๋ฐฑ์ง์ ์์ฐ์ผ๋ก ์ ํ์ํค๊ธฐ ์ํด ๋ฆฌ๋ณดํต์ฐ์ ํ์ ์ผ๋ก ํ๋ ์ฌ๋ฆฌ๊ณ ๋ดํด๋ ์คํฐ๋๋ฅผ ๊ฐ๋ฐํ๊ณ ์์ต๋๋ค. ํํ
ํด๋ณ(HD) ์น๋ฃ๋ฅผ ์ํ 1b/2a์ ์์ ์ํ์ด ์งํ ์ค์ธ ์
์ฒด์์ ์น๋ฃ ํ๋ณด๋ฌผ์ง์ธ WVE-120101 ๋ฐ WVE-120102๋ฅผ ๊ฐ๋ฐํฉ๋๋ค. WVE-003, HD ์น๋ฃ๋ฅผ ์ํ ๋์ฐ๋ณ์ด ํํ
ํด SNP3 ํ๋ก๊ทธ๋จ; ๊ทผ์์ถ์ฑ ์ธก์ญ ๊ฒฝํ์ฆ ๋ฐ ์ ๋์ธก๋์ฝ ์น๋งค ์น๋ฃ๋ฅผ ์ํ WVE-004, C9orf72 ํ๋ก๊ทธ๋จ; Duchenne ๊ทผ์ด์์์ฆ ์น๋ฃ๋ฅผ ์ํ Exon 53 ํ๋ก๊ทธ๋จ์ธ WVE-N531; SCA3์ ATXN3 ํ๋ก๊ทธ๋จ. ์ด ํ์ฌ๋ Pfizer Inc., Takeda Pharmaceutical Company Limited, University of Oxford ๋ฐ University of Massachusetts์ ํ๋ ฅ ๊ณ์ฝ์ ์ฒด๊ฒฐํ์ต๋๋ค. Wave Life Sciences Ltd.๋ 2012๋
์ ์ค๋ฆฝ๋์์ผ๋ฉฐ ์ฑ๊ฐํฌ๋ฅด์ ๋ณธ์ฌ๋ฅผ ๋๊ณ ์์ต๋๋ค.