Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., sebuah syarikat biofarmaseutikal, menumpukan pada penemuan, pembangunan dan pengkomersilan terapeutik gangguan RNA (RNAi). Saluran paip terapeutik RNAi penyiasatan syarikat memfokuskan pada ubat genetik, penyakit kardio-metabolik, penyakit berjangkit hepatik dan sistem saraf pusat (CNS)/penyakit mata. Produk yang dipasarkan termasuk ONPATTRO (patisiran), suntikan kompleks lipid untuk rawatan polineuropati amiloidosis pengantara transthyretin keturunan pada orang dewasa; GIVLAARI untuk rawatan orang dewasa dengan porfiria hepatik akut (AHP); dan OXLUMO (lumasiran) untuk rawatan hiperoksaluria primer jenis 1 (PH1). Di samping itu, syarikat sedang membangunkan givosiran untuk rawatan pesakit remaja dengan AHP; lumasiran untuk rawatan PH1 lanjutan dan batu buah pinggang berulang; patisiran untuk rawatan transthyretin amyloidosis, atau ATTR amyloidosis, dengan kardiomiopati; dan vutrisiran untuk rawatan amiloidosis ATTR. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. mempunyai kerjasama strategik dengan Regeneron Pharmaceuticals, Inc. untuk menemui, membangunkan dan mengkomersialkan terapeutik RNAi untuk pelbagai penyakit dengan menangani sasaran terapeutik yang dinyatakan dalam mata dan CNS; dan Sanofi Genzyme untuk menemui, membangun dan mengkomersialkan terapeutik RNAi. Ia juga mempunyai perjanjian lesen dan kerjasama dengan Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; dan PeptiDream, Inc. Syarikat itu diasaskan pada 2002 dan beribu pejabat di Cambridge, Massachusetts.