BioMarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc. membangunkan dan mengkomersialkan terapi untuk mereka yang mempunyai penyakit jarang dan keadaan perubatan yang serius dan mengancam nyawa. Produk komersialnya termasuk Aldurazyme untuk merawat mucopolysaccharidosis I, penyakit genetik; Brineura untuk rawatan jenis lipofuscinosis ceroid neuron kanak-kanak lewat, sejenis penyakit Batten; dan Kuvan, bentuk lisan sintetik proprietari 6R-BH4 yang digunakan untuk merawat pesakit dengan fenilketonuria (PKU), penyakit metabolik yang diwarisi. Produk komersial syarikat juga terdiri daripada Naglazyme, bentuk rekombinan N-acetylgalactosamine 4-sulfatase untuk pesakit dengan mucopolysaccharidosis VI; Palynziq, enzim lyase fenilalanin rekombinan ammonia PEGylated untuk pesakit dewasa dengan PKU; dan Vimizim, terapi penggantian enzim untuk rawatan mucopolysaccharidosis IV Type A, gangguan penyimpanan lisosom. Selain itu, ia membangunkan valoctocogene roxaparvovec, vektor virus berkaitan adeno, yang berada dalam percubaan klinikal Fasa III untuk rawatan pesakit dengan hemofilia A teruk; vosoritide yang berada dalam percubaan klinikal Fasa III untuk rawatan achondroplasia, satu bentuk badan pendek yang tidak seimbang pada manusia; BMN 307, terapi gen pengantara AAV5, yang dalam fasa 1/2 percubaan klinikal untuk menormalkan tahap kepekatan Phe darah pada pesakit dengan PKU; BMN 331 untuk rawatan angioedema keturunan; BMN 255 untuk rawatan penyakit buah pinggang kronik; dan BMN 351 untuk rawatan Duchenne Muscular Dystrophy. Syarikat itu mempunyai perjanjian kerjasama dan lesen dengan Sarepta Therapeutics, Asubio Pharma Co., Ltd., dan DiNAQOR AG. Syarikat ini memberi perkhidmatan kepada farmasi khusus, hospital dan agensi kerajaan asing, serta pengedar dan pemborong farmaseutikal di Amerika Syarikat, Eropah, Amerika Latin dan antarabangsa. Ia mempunyai kerjasama dengan Institut Allen. BioMarin Pharmaceutical Inc. telah diperbadankan pada tahun 1996 dan beribu pejabat di San Rafael, California.