CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG, sebuah syarikat penyunting gen, menumpukan pada membangunkan ubat berasaskan gen transformatif untuk penyakit manusia yang serius. Syarikat itu membangunkan produknya menggunakan Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9), teknologi penyuntingan gen yang membolehkan perubahan terarah yang tepat kepada DNA genomik. Ia mempunyai portfolio program terapeutik dalam pelbagai bidang penyakit, termasuk hemoglobinopati, onkologi, perubatan regeneratif, dan penyakit jarang berlaku. Calon produk utama syarikat ialah CTX001, terapi yang diedit gen CRISPR ex vivo untuk merawat pesakit yang mengalami talasemia beta yang bergantung kepada transfusi atau penyakit sel sabit yang teruk di mana sel stem hematopoietik pesakit direka bentuk untuk menghasilkan paras hemoglobin janin yang tinggi dalam darah merah. sel. Ia juga membangunkan CTX110, terapi CAR-T alogenik yang disunting gen yang berasal dari penderma yang menyasarkan kelompok pembezaan 19 keganasan positif; program CAR-T alogenik yang terdiri daripada CTX120 yang menyasarkan antigen pematangan sel B untuk rawatan mieloma berbilang yang berulang atau refraktori; dan CTX130 untuk rawatan tumor pepejal dan keganasan hematologi. Ia membangunkan program perubatan regeneratif dalam diabetes; dan program penyakit genetik in vivo dan lain-lain untuk merawat penyakit penyimpanan glikogen Ia, distrofi otot Duchenne, distrofi miotonik jenis 1, dan fibrosis kistik. Syarikat itu mempunyai perkongsian strategik dengan Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc., dan Capsida Biotherapeutics. Syarikat itu dahulunya dikenali sebagai Inception Genomics AG dan menukar namanya kepada CRISPR Therapeutics AG pada April 2014. CRISPR Therapeutics AG telah diperbadankan pada 2013 dan beribu pejabat di Zug, Switzerland.