Amicus Therapeutics

Amicus Therapeutics, Inc., sebuah syarikat bioteknologi, menumpukan pada penemuan, pembangunan dan penghantaran ubat untuk orang yang menghidap penyakit metabolik yang jarang berlaku. Calon produk dan produk komersialnya termasuk Galafold, ubat ketepatan oral untuk rawatan orang dewasa dengan diagnosis penyakit Fabry yang disahkan dan varian gen alfa galactosidase yang boleh diterima berdasarkan data ujian in vitro; terapi gen untuk penyakit Fabry dan Pompe, serta untuk pelbagai jenis penyakit Batten; terapi penggantian enzim untuk penyakit Pompe; dan calon produk gangguan kekurangan CDKL5. Syarikat itu juga mempunyai terapi gen tambahan dalam pembangunan praklinikal aktif, termasuk terapi gen untuk mucopolysaccharidosis jenis IIIB, serta program generasi seterusnya dalam mucopolysaccharidosis jenis IIIA. Syarikat itu mempunyai perjanjian kerjasama dan lesen dengan Hospital Kanak-Kanak Seluruh Negara; Universiti Pennsylvania; dan GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. telah diperbadankan pada tahun 2002 dan beribu pejabat di Philadelphia, Pennsylvania.