Ionis Pharmaceuticals, Inc. menemui dan membangunkan terapeutik sasaran RNA di Amerika Syarikat. Syarikat itu menawarkan SPINRAZA untuk atrofi otot tulang belakang (SMA) dalam pesakit kanak-kanak dan dewasa; TEGSEDI, suntikan untuk rawatan polineuropati amiloidosis pengantara transthyretin keturunan pada orang dewasa; dan WAYLIVRA, rawatan untuk sindrom kilomikronemia keluarga dan lipodistrofi separa keluarga. Ia terlibat dalam membangunkan produk neurologi yang termasuk Tominersen untuk penyakit Huntington; Tofersen untuk amyotrophic lateral sclerosis (ALS); IONIS-MAPTRx untuk penyakit Alzheimer; IONIS-C9Rx untuk bentuk genetik ALS; ION859 untuk penyakit Parkinson; ION464 untuk atrofi sistem berbilang dan penyakit Parkinson; ION541 untuk sklerosis sisi amyotropik; dan IONIS-DNM2-2.5Rx untuk miopati centronuklear. Syarikat itu juga sedang membangunkan produk untuk penyakit kardiometabolik, seperti IONIS-TTR-LRx untuk transthyretin amyloidosis dan IONIS-GHR-LRx untuk akromegali; IONIS-APOCIII-LRx untuk sindrom chylomicronemia keluarga dan penyakit yang didorong oleh TG; IONIS-APOCIII-LRx untuk hipertensi tahan rawatan; Pelacarsen untuk pengurangan risiko penyakit kardiovaskular Lp(a); Vupanorsen untuk sHTG/CVDRR; IONIS-FXI-LRx untuk gangguan pembekuan; ION449 untuk penyakit kardiovaskular; dan IONIS-GCGRRx untuk pesakit kencing manis. Di samping itu, ia membangunkan IONIS-ENAC-2.5Rx untuk cystic fibrosis dan penyakit pulmonari obstruktif kronik; IONIS-PKK-LRx untuk angioedema keturunan; Danvatirsen untuk kanser; IONIS-TMPRSS6-LRx untuk beta-talasemia dan ketoksikan besi; IONIS-HBVRx untuk virus hepatitis B; IONIS-AR-2.5Rx untuk kanser prostat; IONIS-FB-LRx untuk degenerasi makula berkaitan usia dan nefropati IgA; dan ION357 untuk retinitis pigmentosa. Ia mempunyai perjanjian kerjasama dengan AstraZeneca; GlaxoSmithKline plc; Janssen Biotech, Inc.; Bayer AG; Novartis AG; Pfizer, Inc.; Biogen Inc.; Flamingo Therapeutics, Inc.; dan Roche. Ionis Pharmaceuticals, Inc. telah diasaskan pada tahun 1989 dan berpangkalan di Carlsbad, California.