Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc., sebuah syarikat penyuntingan genom, menumpukan pada pembangunan terapeutik. Ia menggunakan alat biologi yang dikenali sebagai sistem Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9). Program in vivo syarikat termasuk NTLA-2001, yang berada dalam percubaan klinikal Fasa 1 untuk rawatan amyloidosis transthyretin; dan NTLA-2002 untuk rawatan angioedema keturunan, serta program tertumpu hati lain yang terdiri daripada hemofilia A dan hemofilia B, hyperoxaluria Jenis 1, dan kekurangan antitrypsin alfa-1. Saluran paip ex vivonya termasuk NTLA-5001 untuk rawatan leukemia myeloid akut; dan program proprietari tertumpu kepada membangunkan terapi sel kejuruteraan untuk merawat pelbagai gangguan onkologi dan autoimun. Intellia Therapeutics, Inc. mempunyai perjanjian lesen dan kerjasama dengan Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. untuk merekayasa sel stem hematopoietik untuk rawatan penyakit sel sabit; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. untuk membangunkan bersama produk berpotensi untuk rawatan hemofilia A dan hemofilia B; Ospedale San Raffaele; dan kerjasama strategik dengan SparingVision SAS untuk membangunkan ubat genomik novel menggunakan teknologi CRISPR/Cas9 untuk rawatan penyakit mata. Syarikat itu dahulunya dikenali sebagai AZRN, Inc. dan menukar namanya kepada Intellia Therapeutics, Inc. pada Julai 2014. Intellia Therapeutics, Inc. telah diperbadankan pada 2014 dan beribu pejabat di Cambridge, Massachusetts.