PTC Therapeutics

PTC Therapeutics, Inc., sebuah syarikat biofarmaseutikal, menumpukan pada penemuan, pembangunan dan pengkomersilan ubat-ubatan kepada pesakit yang mengalami gangguan jarang berlaku. Saluran paip portfolionya termasuk produk komersial dan calon produk dalam pelbagai peringkat pembangunan, termasuk peringkat klinikal, pra-klinikal dan penyelidikan dan penemuan, memfokuskan pada pembangunan rawatan untuk pelbagai bidang terapeutik, termasuk penyakit jarang berlaku dan onkologi. Syarikat itu menawarkan Translarna dan Emflaza untuk rawatan distrofi otot Duchenne di Kawasan Ekonomi Eropah dan Amerika Syarikat; mengkomersialkan Tegsedi dan Waylivra untuk rawatan penyakit jarang berlaku di Amerika Latin dan Caribbean; dan memasarkan Evrysdi untuk rawatan SMA pada orang dewasa dan kanak-kanak dua bulan ke atas di Brazil. Platform splicing syarikat termasuk PTC518, yang sedang dibangunkan untuk rawatan penyakit Huntington. PTC Therapeutics, Inc. mempunyai kerjasama dengan F. Hoffman-La Roche Ltd dan Hoffman-La Roche Inc., serta Yayasan Atrofi Otot Tulang Belakang untuk memajukan penyelidikan penemuan dan pembangunan ubat dalam perubatan regeneratif; kerjasama penyelidikan dengan Massachusetts General Hospital untuk rawatan gangguan genetik yang jarang berlaku akibat pra-mRNA; dan Akcea Therapeutics, Inc. untuk mengkomersialkan Tegsedi dan Waylivra untuk rawatan penyakit jarang berlaku di Amerika Latin dan Caribbean. PTC Therapeutics, Inc. telah diasaskan pada tahun 1998 dan beribu pejabat di South Plainfield, New Jersey.