Ultragenyx Pharmaceutical Inc., sebuah syarikat biofarmaseutikal, menumpukan pada pengenalpastian, pemerolehan, pembangunan dan pengkomersilan produk baru untuk rawatan penyakit genetik yang jarang berlaku dan ultra jarang berlaku di Amerika Syarikat. Produk biologinya termasuk Crysvita (burosumab), antibodi yang menyasarkan faktor pertumbuhan fibroblast 23 untuk rawatan hipofosfatemia berkaitan X, serta osteomalacia yang disebabkan oleh tumor; Mepsevii, terapi penggantian enzim untuk rawatan kanak-kanak dan orang dewasa dengan Mucopolysaccharidosis VII; dan Dojolvi untuk merawat gangguan pengoksidaan asid lemak rantai panjang. Syarikat itu juga sedang membangunkan DTX401, calon klinikal terapi gen virus 8 (AAV8) berkaitan adeno untuk rawatan pesakit dengan penyakit simpanan glikogen jenis Ia; DTX301, calon produk terapi gen AAV8 untuk rawatan pesakit dengan transcarbamylase ornithine; UX143, antibodi monoklonal manusia untuk rawatan osteogenesis imperfecta; GTX-102, oligonukleotida antisense untuk rawatan sindrom Angelman; UX701, untuk rawatan penyakit Wilson; dan UX053 untuk rawatan penyakit simpanan glikogen jenis III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. mempunyai kerjasama dan perjanjian lesen dengan Kyowa Kirin Co., Ltd.; Universiti Saint Louis; Institut Penyelidikan Baylor; REGENXBIO Inc.; Bayer; GeneTx; Mereo; Universiti Pennsylvania; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; dan Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. telah diperbadankan pada tahun 2010 dan beribu pejabat di Novato, California.