Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals, Inc., bersama-sama anak syarikatnya, beroperasi sebagai syarikat bioteknologi berbilang platform yang menumpukan pada membangunkan terapi gen untuk penyakit pediatrik yang jarang berlaku dan memusnahkan. Ia mempunyai empat program vektor lentiviral ex vivo peringkat klinikal untuk anemia fanconi, kecacatan genetik dalam sumsum tulang yang mengurangkan pengeluaran sel darah atau menggalakkan pengeluaran sel darah yang rosak; kekurangan lekatan leukosit-I, gangguan genetik yang menyebabkan sistem imun tidak berfungsi; kekurangan piruvat kinase, gangguan resesif autosomal sel darah merah yang jarang berlaku yang mengakibatkan anemia hemolitik bukan sferositik kronik; dan osteopetrosis malignan infantil, gangguan genetik yang dicirikan oleh peningkatan ketumpatan tulang dan jisim tulang yang disebabkan oleh penyerapan tulang yang terjejas. Syarikat itu juga mempunyai program virus berkaitan adeno vivo peringkat klinikal untuk penyakit Danon, gangguan berkaitan lisosom berbilang organ yang membawa kepada kematian awal akibat kegagalan jantung. Ia mempunyai perjanjian lesen dengan Pusat Penyelidikan Kanser Fred Hutchinson; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red, dan Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT dan UCL Business PLC; The Regents of the University of California; dan REGENXBIO Inc. Syarikat itu juga mempunyai perjanjian penyelidikan dan kerjasama dengan Universiti Lund; dan perjanjian kerjasama strategik dengan Sekolah Perubatan Universiti Stanford. Rocket Pharmaceuticals, Inc. beribu pejabat di Cranbury, New Jersey.