REGENXBIO

REGENXBIO Inc., sebuah syarikat bioteknologi peringkat klinikal, menyediakan calon produk terapi gen untuk menghantar gen kepada sel untuk menangani kecacatan genetik atau untuk membolehkan sel dalam badan menghasilkan protein atau antibodi terapeutik yang bertujuan untuk memberi kesan kepada penyakit. Calon produk terapi gennya adalah berdasarkan Platform Teknologi NAV, platform penghantaran gen virus berkaitan adeno proprietari. Calon produk utama syarikat ialah RGX-314, yang berada dalam percubaan klinikal Fasa I/IIa untuk rawatan degenerasi makula yang berkaitan dengan usia basah. Ia juga sedang membangunkan RGX-121 yang berada dalam percubaan klinikal Fasa I/II untuk merawat mucopolysaccharidosis jenis II; RGX-111, yang berada dalam percubaan klinikal Fasa I untuk merawat mucopolysaccharidosis jenis I; RGX-181 untuk rawatan penyakit jenis II lipofuscinosis ceroid neuron lewat bayi; dan RGX-501, yang berada dalam ujian klinikal Fasa I/II untuk merawat hiperkolesterolemia keluarga homozigot. REGENXBIO Inc. juga melesenkan Platform Teknologi NAVnya kepada syarikat bioteknologi dan farmaseutikal lain; dan mempunyai perjanjian kerjasama dan lesen dengan Neurimmune AG untuk membangunkan antibodi vektor untuk rawatan penyakit neurodegeneratif. Syarikat itu dahulunya dikenali sebagai ReGenX Biosciences, LLC dan menukar namanya kepada REGENXBIO Inc. pada September 2014. REGENXBIO Inc. telah ditubuhkan pada 2008 dan beribu pejabat di Rockville, Maryland.