Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics, Inc., sebuah syarikat biofarmaseutikal peringkat komersial, menumpukan pada penemuan dan pembangunan terapeutik yang disasarkan RNA, terapi gen dan modaliti terapeutik genetik lain untuk rawatan penyakit jarang berlaku. Syarikat itu menawarkan suntikan EXONDYS 51 untuk merawat duchenne muscular dystrophy (DMD) pada pesakit yang mempunyai mutasi gen DMD yang disahkan yang boleh menerima exon 51 skipping; dan VYONDYS 53 untuk rawatan DMD pada pesakit yang mempunyai mutasi gen DMD yang disahkan yang boleh dilangkau exon 53. Ia juga membangunkan AMONDYS 45, calon produk yang menggunakan kimia phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO) dan teknologi exon-skipping untuk melangkau exon 45 gen dystrophin; SRP-5051, PMO terkonjugasi peptida yang mengikat ekson 51 pra-mRNA distrofin; SRP-9001, program terapi gen mikro-dystrophin DMD; dan SRP-9003, program terapi gen distrofi otot limb-girdle. Syarikat itu mempunyai perjanjian kerjasama dengan F. Hoffman-La Roche Ltd; Hospital Kanak-Kanak Seluruh Negara; Lisogen; Universiti Duke; Genethon; dan StrideBio. Ia juga mempunyai perjanjian penyelidikan dan pilihan dengan Codiak BioSciences, Inc. untuk mereka bentuk dan membangunkan terapeutik eksosom yang direka bentuk untuk menyampaikan terapi gen, penyuntingan gen dan teknologi RNA untuk penyakit neuromuskular; dan kerjasama penyelidikan dengan Genevant Sciences untuk terapeutik penyuntingan gen berasaskan nanopartikel lipid. Sarepta Therapeutics, Inc. telah diperbadankan pada tahun 1980 dan beribu pejabat di Cambridge, Massachusetts.