Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., een biofarmaceutisch bedrijf, richt zich op het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van RNA-interferentie (RNAi)-therapieën. De pijplijn van experimentele RNAi-therapieën van het bedrijf richt zich op genetische medicijnen, cardio-metabolische ziekten, leverinfectieziekten en ziekten van het centrale zenuwstelsel (CZS)/oog. De op de markt gebrachte producten omvatten ONPATTRO (patisiran), een lipidencomplexinjectie voor de behandeling van de polyneuropathie van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose bij volwassenen; GIVLAARI voor de behandeling van volwassenen met acute hepatische porfyrie (AHP); en OXLUMO (lumasiran) voor de behandeling van primaire hyperoxalurie type 1 (PH1). Daarnaast ontwikkelt het bedrijf givosiran voor de behandeling van adolescente patiënten met AHP; lumasiran voor de behandeling van gevorderde PH1 en terugkerende nierstenen; patisiran voor de behandeling van transthyretine-amyloïdose, of ATTR-amyloïdose, met cardiomyopathie; en vutrisiran voor de behandeling van ATTR-amyloïdose. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. heeft strategische samenwerkingen met Regeneron Pharmaceuticals, Inc. om RNAi-therapieën voor een reeks ziekten te ontdekken, ontwikkelen en op de markt te brengen door therapeutische doelen aan te pakken die tot uiting komen in het oog en het centrale zenuwstelsel; en Sanofi Genzyme om RNAi-therapieën te ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren. Het heeft ook licentie- en samenwerkingsovereenkomsten met Novartis AG; Vir Biotechnologie, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; en PeptiDream, Inc. Het bedrijf werd opgericht in 2002 en heeft zijn hoofdkantoor in Cambridge, Massachusetts.