BioMarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc. ontwikkelt en commercialiseert therapieën voor mensen met ernstige en levensbedreigende zeldzame ziekten en medische aandoeningen. Tot de commerciële producten behoren Aldurazyme voor de behandeling van mucopolysaccharidose I, een genetische ziekte; Brineura voor de behandeling van laat-infantiele neuronale ceroïdlipofuscinose type 2, een vorm van de ziekte van Batten; en Kuvan, een gepatenteerde synthetische orale vorm van 6R-BH4 die wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met fenylketonurie (PKU), een erfelijke stofwisselingsziekte. De commerciële producten van het bedrijf omvatten ook Naglazyme, een recombinante vorm van N-acetylgalactosamine 4-sulfatase voor patiënten met mucopolysaccharidose VI; Palynziq, een gepegyleerd recombinant fenylalanine-ammoniaklyase-enzym voor volwassen patiënten met PKU; en Vimizim, een enzymvervangingstherapie voor de behandeling van mucopolysaccharidose IV Type A, een lysosomale stapelingsstoornis. Daarnaast ontwikkelt het valoctocogeen roxaparvovec, een adeno-geassocieerde virusvector, die zich in een klinische fase III-studie bevindt voor de behandeling van patiënten met ernstige hemofilie A; vosoritide dat zich in een klinische fase III-studie bevindt voor de behandeling van achondroplasie, een vorm van onevenredig kleine gestalte bij mensen; BMN 307, een AAV5-gemedieerde gentherapie, die zich in fase 1/2 klinische studie bevindt om de Phe-concentratie in het bloed te normaliseren bij patiënten met PKU; BMN 331 voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem; BMN 255 voor de behandeling van chronische nierziekte; en BMN 351 voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie. Het bedrijf heeft samenwerkings- en licentieovereenkomsten met Sarepta Therapeutics, Asubio Pharma Co., Ltd. en DiNAQOR AG. Het bedrijf bedient gespecialiseerde apotheken, ziekenhuizen en buitenlandse overheidsinstanties, evenals distributeurs en farmaceutische groothandelaren in de Verenigde Staten, Europa, Latijns-Amerika en internationaal. Het werkt samen met het Allen Institute. BioMarin Pharmaceutical Inc. werd opgericht in 1996 en heeft zijn hoofdkantoor in San Rafael, Californië.