CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG, een bedrijf voor genbewerking, richt zich op de ontwikkeling van transformatieve, op genen gebaseerde medicijnen voor ernstige ziekten bij de mens. Het bedrijf ontwikkelt zijn producten met behulp van Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-geassocieerd eiwit 9 (Cas9), een genbewerkingstechnologie die nauwkeurig gerichte veranderingen in genomisch DNA mogelijk maakt. Het heeft een portfolio van therapeutische programma's op een reeks ziektegebieden, waaronder hemoglobinopathieën, oncologie, regeneratieve geneeskunde en zeldzame ziekten. Het voornaamste productkandidaat van het bedrijf is CTX001, een ex vivo CRISPR gen-bewerkte therapie voor de behandeling van patiënten die lijden aan transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie of ernstige sikkelcelziekte, waarbij de hematopoietische stamcellen van een patiënt zo worden ontworpen dat ze hoge concentraties foetaal hemoglobine in het rode bloed produceren. cellen. Het ontwikkelt ook CTX110, een van donoren afgeleide, gen-bewerkte allogene CAR-T-therapie die zich richt op cluster van differentiatie 19 positieve maligniteiten; allogene CAR-T-programma's omvattende CTX120 gericht tegen B-celrijpingsantigeen voor de behandeling van recidiverend of refractair multipel myeloom; en CTX130 voor de behandeling van solide tumoren en hematologische maligniteiten. Het ontwikkelt programma's voor regeneratieve geneeskunde bij diabetes; en in vivo en andere genetische ziekteprogramma's voor de behandeling van glycogeenstapelingsziekte Ia, spierdystrofie van Duchenne, myotone dystrofie type 1 en cystische fibrose. Het bedrijf heeft strategische partnerschappen met Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. en Capsida Biotherapeutics. Het bedrijf heette voorheen Inception Genomics AG en veranderde de naam in april 2014 in CRISPR Therapeutics AG. CRISPR Therapeutics AG werd opgericht in 2013 en heeft zijn hoofdkantoor in Zug, Zwitserland.