Amicus Therapeutics

Amicus Therapeutics, Inc., een biotechnologiebedrijf, richt zich op het ontdekken, ontwikkelen en leveren van medicijnen voor mensen met zeldzame stofwisselingsziekten. Tot de commerciële producten en productkandidaten behoren Galafold, een oraal precisiegeneesmiddel voor de behandeling van volwassenen met een bevestigde diagnose van de ziekte van Fabry en een behandelbare galactosidase-alfa-genvariant op basis van in vitro testgegevens; gentherapieën voor de ziekten van Fabry en Pompe, evenals voor verschillende soorten Batten-ziekten; enzymvervangingstherapieën voor de ziekten van Pompe; en productkandidaten voor CDKL5-deficiëntiestoornis. Het bedrijf beschikt ook over aanvullende gentherapieën in actieve preklinische ontwikkeling, waaronder gentherapieën voor mucopolysaccharidose type IIIB, evenals een programma van de volgende generatie voor mucopolysaccharidose type IIIA. Het bedrijf heeft samenwerkings- en licentieovereenkomsten met Nationwide Children's Hospital; Universiteit van Pennsylvania; en GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. werd opgericht in 2002 en heeft zijn hoofdkantoor in Philadelphia, Pennsylvania.