Fulcrum Therapeutics

Fulcrum Therapeutics, Inc., een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase, richt zich op het ontwikkelen van producten voor het verbeteren van de levens van patiënten met genetisch gedefinieerde ziekten in gebieden met een grote onvervulde medische behoefte in de Verenigde Staten. De productkandidaten zijn losmapimod, een klein molecuul dat zich in fase 2b klinische studie bevindt voor de behandeling van facioscapulohumerale spierdystrofie, een zeldzame, progressieve en invaliderende spierafbraakstoornis die leidt tot aanzienlijke fysieke beperkingen en invaliditeit; en FTX-6058, een klein molecuul dat is ontworpen om het hemoglobine van de foetus te verhogen bij patiënten met sikkelcelziekte en ß-thalassemie. Het bedrijf ontdekt ook medicijndoelen voor de behandeling van spier-, centrale zenuwstelsel- en hematologische aandoeningen, evenals cardiomyopathieën en longziekten. Fulcrum Therapeutics, Inc. heeft een onderzoeks- en ontdekkingssamenwerkingsovereenkomst met Acceleron Pharma Inc. om biologische doelwitten te identificeren om specifieke trajecten te moduleren die verband houden met een gerichte indicatie binnen de longziekteruimte; en heeft een strategische samenwerking en licentieovereenkomst met MyoKardia, Inc. voor het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van nieuwe gerichte therapieën voor de behandeling van genetische cardiomyopathieën. Fulcrum Therapeutics, Inc. werd opgericht in 2015 en heeft zijn hoofdkantoor in Cambridge, Massachusetts.