Ionis Pharmaceuticals

Ionis Pharmaceuticals, Inc. ontdekt en ontwikkelt op RNA gerichte therapieën in de Verenigde Staten. Het bedrijf biedt SPINRAZA aan voor spinale musculaire atrofie (SMA) bij pediatrische en volwassen patiënten; TEGSEDI, een injectie voor de behandeling van polyneuropathie van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose bij volwassenen; en WAYLIVRA, een behandeling voor familiaal chylomicronemiesyndroom en familiale gedeeltelijke lipodystrofie. Het is betrokken bij de ontwikkeling van neurologische producten, waaronder Tominersen voor de ziekte van Huntington; Tofersen voor amyotrofische laterale sclerose (ALS); IONIS-MAPTRx voor de ziekten van Alzheimer; IONIS-C9Rx voor genetische vorm van ALS; ION859 voor de ziekte van Parkinson; ION464 voor meervoudige systeematrofie en de ziekte van Parkinson; ION541 voor amyotrofische laterale sclerose; en IONIS-DNM2-2.5Rx voor centronucleaire myopathie. Het bedrijf ontwikkelt ook producten voor cardiometabolische ziekten, zoals IONIS-TTR-LRx voor transthyretineamyloïdose en IONIS-GHR-LRx voor acromegalie; IONIS-APOCIII-LRx voor familiaal chylomicronemiesyndroom en TG-gedreven ziekten; IONIS-APOCIII-LRx voor behandelingsresistente hypertensie; Pelacarsen voor Lp(a)-risicoreductie op hart- en vaatziekten; Vupanorsen voor sHTG/CVDRR; IONIS-FXI-LRx voor stollingsstoornissen; ION449 voor hart- en vaatziekten; en IONIS-GCGRRx voor diabetici. Daarnaast ontwikkelt het IONIS-ENAC-2.5Rx voor cystische fibrose en chronische obstructieve longziekte; IONIS-PKK-LRx voor erfelijk angio-oedeem; Danvatirsen voor kanker; IONIS-TMPRSS6-LRx voor bèta-thalassemie en ijzertoxiciteit; IONIS-HBVRx voor hepatitis B-virus; IONIS-AR-2.5Rx voor prostaatkanker; IONIS-FB-LRx voor leeftijdsgebonden maculaire degeneratie en IgA-nefropathie; en ION357 voor retinitis pigmentosa. Het heeft een samenwerkingsovereenkomst met AstraZeneca; GlaxoSmithKline plc; Janssen Biotech, Inc.; Bayer AG; Novartis AG; Pfizer, Inc.; Biogen Inc.; Flamingo Therapeutics, Inc.; en Roche. Ionis Pharmaceuticals, Inc. werd opgericht in 1989 en is gevestigd in Carlsbad, Californië.