Krystal Biotech

Krystal Biotech, Inc., een biotechnologiebedrijf in de klinische fase, houdt zich bezig met herdoseerbare gentherapie voor de behandeling van ernstige zeldzame ziekten in de Verenigde Staten. Het belangrijkste kandidaatproduct is beremagene geperpavec (B-VEC), dat zich in een klinische fase III-studie bevindt voor de behandeling van dystrofische epidermolysis bullosa. Het bedrijf is ook betrokken bij de ontwikkeling van KB105, dat zich in een fase I/II klinische studie bevindt voor de behandeling van patiënten met deficiënte autosomaal recessieve congenitale ichthyosis; KB301, dat zich in de klinische fase I/II-fase bevindt voor de behandeling van rimpels en acnelittekens; KB407 dat zich in het preklinische stadium voor cystische fibrose bevindt; en KB104, dat zich in de preklinische fase bevindt voor het nethertonsyndroom. Tot de productkandidaten in de ontdekkingsfase behoren KB5xx voor de behandeling van chronische huidziekten, KB3xx voor de behandeling van esthetische huidaandoeningen en KB3xx voor andere zeldzame longziekten. Krystal Biotech, Inc. werd opgericht in 2015 en heeft zijn hoofdkantoor in Pittsburgh, Pennsylvania.