MeiraGTx Holdings

MeiraGTx Holdings plc, een gentherapiebedrijf in de klinische fase, dat zich richt op de ontwikkeling van behandelingen voor patiënten met ernstige ziekten. Het bedrijf ontwikkelt verschillende therapieën voor oogziekten, waaronder erfelijke blindheid, evenals xerostomie na bestralingsbehandeling voor hoofd- en nekkanker; degeneratieve ziektes; neurodegeneratieve ziekten, zoals amyotrofische laterale sclerose; en de ziekten van Parkinson. De programma's in klinische ontwikkeling omvatten fase 1/2 klinische faseprogramma's op het gebied van achromatopsie, X-gebonden retinitis pigmentosa, RPE65-deficiëntie en door straling geïnduceerde xerostomie, evenals het Parkinson-programma. Het bedrijf richt zich ook op het initiëren van een klinisch programma op het gebied van xerostomie gerelateerd aan het syndroom van Sjögren en heeft preklinische programma's op het gebied van neurodegeneratieve ziekten. Het heeft een onderzoekssamenwerkingsovereenkomst met Janssen Pharmaceuticals, Inc. om reguleerbare gentherapiebehandelingen te ontwikkelen met behulp van de eigen riboswitch-technologie van het bedrijf. Het bedrijf werd opgericht in 2015 en is gevestigd in New York, New York.