Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc., een bedrijf voor genoombewerking, richt zich op de ontwikkeling van therapieën. Het maakt gebruik van een biologisch hulpmiddel dat bekend staat als het Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR Associated 9 (CRISPR/Cas9)-systeem. De in vivo programma's van het bedrijf omvatten NTLA-2001, dat zich in fase 1 klinische studie bevindt voor de behandeling van transthyretineamyloïdose; en NTLA-2002 voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem, evenals andere op de lever gerichte programma's die hemofilie A en hemofilie B, hyperoxalurie type 1 en alfa-1-antitrypsinedeficiëntie omvatten. De ex vivo pijplijn omvat NTLA-5001 voor de behandeling van acute myeloïde leukemie; en eigen programma's gericht op de ontwikkeling van technische celtherapieën voor de behandeling van verschillende oncologische en auto-immuunziekten. Intellia Therapeutics, Inc. heeft licentie- en samenwerkingsovereenkomsten met Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. voor het ontwikkelen van hematopoëtische stamcellen voor de behandeling van sikkelcelziekte; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. gaat potentiële producten ontwikkelen voor de behandeling van hemofilie A en hemofilie B; Ospedale San Raffaele; en een strategische samenwerking met SparingVision SAS om nieuwe genomische geneesmiddelen te ontwikkelen die gebruik maken van CRISPR/Cas9-technologie voor de behandeling van oogziekten. Het bedrijf was voorheen bekend als AZRN, Inc. en veranderde de naam in Intellia Therapeutics, Inc. in juli 2014. Intellia Therapeutics, Inc. werd opgericht in 2014 en heeft zijn hoofdkantoor in Cambridge, Massachusetts.