ProQR Therapeutics

ProQR Therapeutics NV, een biofarmaceutisch bedrijf, houdt zich bezig met de ontdekking en ontwikkeling van op RNA gebaseerde therapieën voor de behandeling van genetische aandoeningen. Het ontwikkelt voornamelijk sepofarsen dat zich in fase II/III-studie bevindt voor de behandeling van de aangeboren amaurosis-ziekte van Leber; QR-421a, dat zich in fase I/II-onderzoek bevindt voor het ushersyndroom type 2 en niet-syndromale retinitis pigmentosa; QR-1123 dat zich in fase I/II aurora-onderzoek bevindt voor de behandeling van autosomaal dominante retinitis pigmentosa; en QR-504a, dat deel uitmaakt van de eerste klinische proef voor de behandeling van Fuchs-endotheliale corneadystrofie. Het heeft een licentieovereenkomst met het Radboud Universitair Medisch Centrum, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc. en het Leids Universitair Medisch Centrum, evenals met ProQR Therapeutics VIII BV voor de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van potentiële nieuwe medicijnen voor genetische aandoeningen in de lever en het zenuwstelsel. ProQR Therapeutics NV is opgericht in 2012 en heeft zijn hoofdkantoor in Leiden, Nederland.