PTC Therapeutics

PTC Therapeutics, Inc., een biofarmaceutisch bedrijf, richt zich op de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van medicijnen voor patiënten met zeldzame aandoeningen. De portfoliopijplijn omvat commerciële producten en productkandidaten in verschillende ontwikkelingsstadia, waaronder klinische, preklinische en onderzoeks- en ontdekkingsfasen, en richt zich op de ontwikkeling van behandelingen voor meerdere therapeutische gebieden, waaronder zeldzame ziekten en oncologie. Het bedrijf biedt Translarna en Emflaza aan voor de behandeling van Duchenne-spierdystrofie in de Europese Economische Ruimte en de Verenigde Staten; commercialiseert Tegsedi en Waylivra voor de behandeling van zeldzame ziekten in Latijns-Amerika en het Caribisch gebied; en brengt Evrysdi op de markt voor de behandeling van SMA bij volwassenen en kinderen van twee maanden en ouder in Brazilië. Het splicingplatform van het bedrijf omvat PTC518, dat wordt ontwikkeld voor de behandeling van de ziekte van Huntington. PTC Therapeutics, Inc. heeft samenwerkingen met F. Hoffman-La Roche Ltd en Hoffman-La Roche Inc., evenals met de Spinal Muscular Atrofy Foundation om de ontdekking van geneesmiddelen en het ontwikkelingsonderzoek in de regeneratieve geneeskunde te bevorderen; onderzoekssamenwerking met het Massachusetts General Hospital voor de behandeling van zeldzame genetische aandoeningen als gevolg van pre-mRNA; en Akcea Therapeutics, Inc. gaan Tegsedi en Waylivra op de markt brengen voor de behandeling van zeldzame ziekten in Latijns-Amerika en het Caribisch gebied. PTC Therapeutics, Inc. werd opgericht in 1998 en heeft zijn hoofdkantoor in South Plainfield, New Jersey.