uniQure

uniQure NV, een gentherapiebedrijf, houdt zich bezig met de ontwikkeling van behandelingen voor patiënten die lijden aan genetische en andere verwoestende ziekten. Het belangrijkste programma is Etranacogene dezaparvovec (AMT-061), dat zich in Fase III bevindt van de centrale HOPE-B-studie voor de behandeling van hemofilie B. Het bedrijf houdt zich ook bezig met de ontwikkeling van AMT-130, een gentherapie die zich in Fase I/II klinische fase bevindt. onderzoek naar de behandeling van de ziekte van Huntington; AMT-060, dat zich in een klinische fase I/II-studie bevindt voor de behandeling van hemofilie B; AMT-180 voor de behandeling van hemofilie A; AMT-190, een op IV toegediende adeno-geassocieerd virus (AAV) 5-gebaseerde gentherapie voor de behandeling van de ziekte van Fabry; en AMT-150, een eenmalige, intrathecaal toegediende AAV-gentherapie voor de behandeling van spinocerebellaire ataxie type 3. Het bedrijf heeft samenwerkings- en licentieovereenkomsten met Bristol Myers-Squibb Company; Generatie X; en Synpromics Limited. uniQure NV is opgericht in 1998 en heeft zijn hoofdkantoor in Amsterdam, Nederland.