Ultragenyx Pharmaceutical

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., een biofarmaceutisch bedrijf, richt zich op de identificatie, verwerving, ontwikkeling en commercialisering van nieuwe producten voor de behandeling van zeldzame en ultrazeldzame genetische ziekten in de Verenigde Staten. De biologische producten omvatten Crysvita (burosumab), een antilichaam dat zich richt op fibroblastgroeifactor 23 voor de behandeling van X-gebonden hypofosfatemie, evenals tumorgeïnduceerde osteomalacie; Mepsevii, een enzymvervangingstherapie voor de behandeling van kinderen en volwassenen met mucopolysaccharidose VII; en Dojolvi voor de behandeling van vetzuuroxidatiestoornissen met lange ketens. Het bedrijf ontwikkelt ook DTX401, een klinische kandidaat voor gentherapie met adeno-geassocieerd virus 8 (AAV8) voor de behandeling van patiënten met glycogeenstapelingsziekte type Ia; DTX301, een kandidaat-product voor AAV8-gentherapie voor de behandeling van patiënten met ornithinetranscarbamylase; UX143, een menselijk monoklonaal antilichaam voor de behandeling van osteogenesis imperfecta; GTX-102, een antisense-oligonucleotide voor de behandeling van het Angelman-syndroom; UX701, voor de behandeling van de ziekte van Wilson; en UX053 voor de behandeling van glycogeenstapelingsziekte type III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. heeft een samenwerkings- en licentieovereenkomst met Kyowa Kirin Co., Ltd.; Universiteit van Saint Louis; Baylor Onderzoeksinstituut; REGENXBIO Inc.; Beiers; GeneTx; Mereo; Universiteit van Pennsylvania; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; en Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. werd opgericht in 2010 en heeft zijn hoofdkantoor in Novato, Californië.