Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals, Inc. opereert samen met haar dochterondernemingen als een multi-platform biotechnologiebedrijf dat zich richt op de ontwikkeling van gentherapieën voor zeldzame en verwoestende kinderziekten. Het heeft vier ex vivo lentivirale vectorprogramma's in de klinische fase voor fanconi-anemie, een genetisch defect in het beenmerg dat de productie van bloedcellen vermindert of de productie van defecte bloedcellen bevordert; leukocytadhesiedeficiëntie-I, een genetische aandoening die ervoor zorgt dat het immuunsysteem niet goed functioneert; pyruvaatkinasedeficiëntie, een zeldzame autosomaal recessieve aandoening van rode bloedcellen die resulteert in chronische niet-sferocytische hemolytische anemie; en infantiele kwaadaardige osteopetrose, een genetische aandoening die wordt gekenmerkt door verhoogde botdichtheid en botmassa secundair aan verminderde botresorptie. Het bedrijf heeft ook een in vivo adeno-geassocieerd virusprogramma voor de ziekte van Danon, een lysosomaal-geassocieerde aandoening die meerdere organen omvat en leidt tot vroege sterfte als gevolg van hartfalen. Het heeft licentieovereenkomsten met het Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacione Biomedica En Red, en Fundación Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jimenez Diaz; CIEMAT en UCL Business PLC; De regenten van de Universiteit van Californië; en REGENXBIO Inc. Het bedrijf heeft ook een onderzoeks- en samenwerkingsovereenkomst met de Universiteit van Lund; en strategische samenwerkingsovereenkomst met Stanford University School of Medicine. Rocket Pharmaceuticals, Inc. heeft zijn hoofdkantoor in Cranbury, New Jersey.