REGENXBIO

REGENXBIO Inc., een biotechnologiebedrijf in de klinische fase, levert kandidaat-producten voor gentherapie om genen aan cellen af te leveren om genetische defecten aan te pakken of om cellen in het lichaam in staat te stellen therapeutische eiwitten of antilichamen te produceren die bedoeld zijn om ziekten te beïnvloeden. De kandidaat-producten voor gentherapie zijn gebaseerd op het NAV Technology Platform, een eigen adeno-geassocieerd platform voor de afgifte van virusgenen. Het belangrijkste productkandidaat van het bedrijf is RGX-314, dat zich in fase I/IIa klinische studie bevindt voor de behandeling van natte leeftijdsgebonden maculaire degeneratie. Het bedrijf ontwikkelt ook RGX-121, dat zich in een klinische fase I/II-studie bevindt voor de behandeling van mucopolysaccharidose type II; RGX-111, dat zich in een klinische fase I-studie bevindt voor de behandeling van mucopolysaccharidose type I; RGX-181 voor de behandeling van laat-infantiele neuronale ceroïdlipofuscinose type II-ziekte; en RGX-501, dat zich in fase I/II klinische onderzoeken bevindt voor de behandeling van homozygote familiale hypercholesterolemie. REGENXBIO Inc. geeft zijn NAV-technologieplatform ook licenties aan andere biotechnologie- en farmaceutische bedrijven; en heeft een samenwerkings- en licentieovereenkomst met Neurimmune AG om gevectoriseerde antilichamen te ontwikkelen voor de behandeling van neurodegeneratieve ziekten. Het bedrijf was voorheen bekend als ReGenX Biosciences, LLC en veranderde de naam in REGENXBIO Inc. in september 2014. REGENXBIO Inc. werd opgericht in 2008 en heeft zijn hoofdkantoor in Rockville, Maryland.