Solid Biosciences

Solid Biosciences Inc., een life science-bedrijf, houdt zich bezig met de ontwikkeling van therapieën voor duchenne spierdystrofie (DMD) in de Verenigde Staten. Het belangrijkste kandidaatproduct van het bedrijf is SGT-001, een kandidaat voor genoverdracht, die zich in een Fase I/II klinische studie bevindt om de functionele dystrofine-eiwitexpressie in de spieren van patiënten te stimuleren. Het portfolio omvat ook Anti-LTBP4, een aanvullend ziektemodificerend programma dat een monoklonaal antilichaam identificeert en ontwikkelt dat bedoeld is om fibrose en ontstekingen te verminderen door het LTBP4-eiwit te targeten en te stabiliseren. Daarnaast houdt het bedrijf zich bezig met de ontwikkeling van biomarkers en sensoren; en het Solid Suit-programma dat de ontwikkeling omvat van draagbare hulpmiddelen die zich richten op het bieden van functionele en therapeutische voordelen. Solid Biosciences Inc. heeft een strategische samenwerking met Ultragenyx om nieuwe gentherapieën voor Duchenne spierdystrofie te ontwikkelen en op de markt te brengen. Solid Biosciences Inc. werd opgericht in 2013 en heeft zijn hoofdkantoor in Cambridge, Massachusetts.