Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics, Inc., een biofarmaceutisch bedrijf in de commerciële fase, richt zich op de ontdekking en ontwikkeling van op RNA gerichte therapieën, gentherapie en andere genetische therapeutische modaliteiten voor de behandeling van zeldzame ziekten. Het bedrijf biedt EXONDYS 51-injectie aan voor de behandeling van duchenne-spierdystrofie (DMD) bij patiënten met een bevestigde mutatie in het DMD-gen die vatbaar is voor exon 51-skipping; en VYONDYS 53 voor de behandeling van DMD bij patiënten met een bevestigde mutatie van het DMD-gen die vatbaar is voor exon 53-skipping. Het ontwikkelt ook AMONDYS 45, een kandidaatproduct dat gebruik maakt van fosfordiamidaat-morfolino-oligomeer (PMO)-chemie en exon-skipping-technologie om exon 45 van het dystrofine-gen over te slaan; SRP-5051, een peptide-geconjugeerd PMO dat exon 51 van dystrofine pre-mRNA bindt; SRP-9001, een DMD micro-dystrofine gentherapieprogramma; en SRP-9003, een gentherapieprogramma voor ledemaatgordelspierdystrofieën. Het bedrijf heeft samenwerkingsovereenkomsten met F. Hoffman-La Roche Ltd; Landelijk kinderziekenhuis; Lysogeen; Duke universiteit; Genethon; en StrideBio. Het heeft ook een onderzoeks- en optieovereenkomst met Codiak BioSciences, Inc. voor het ontwerpen en ontwikkelen van exosoomtherapieën voor het leveren van gentherapie, genbewerking en RNA-technologieën voor neuromusculaire ziekten; en onderzoekssamenwerking met Genevant Sciences voor op lipidenanodeeltjes gebaseerde therapieën voor genbewerking. Sarepta Therapeutics, Inc. werd opgericht in 1980 en heeft zijn hoofdkantoor in Cambridge, Massachusetts.