Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals Incorporated houdt zich bezig met de ontwikkeling en commercialisering van therapieën voor de behandeling van cystische fibrose. Het bedrijf brengt SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI en KALYDECO op de markt voor de behandeling van patiënten met cystische fibrose die specifieke mutaties hebben in hun transmembraangeleidingsregulatorgen voor cystische fibrose; en TRIKAFTA voor de behandeling van patiënten met CF van 12 jaar of ouder die ten minste één F508del-mutatie hebben in het CFTR-gen, de transmembraangeleidingsregulator voor cystische fibrose. De pijplijn omvat onder meer een pijplijn voor alfa-1-antitrypsinedeficiëntie, die zich in fase 2 van een klinische studie bevindt; VX-864, een tweede kleine molecuulcorrector in onderzoek voor de behandeling van AAT-deficiëntie, die zich in fase 1 klinische studie bevindt; en VX-147 die een klinische fase 1-studie voltooiden voor de behandeling van APOL1-gemedieerde focale segmentale glomerulosclerose, of FSGS, en andere ernstige nierziekten. Het bedrijf verkoopt zijn producten voornamelijk aan gespecialiseerde apotheken en gespecialiseerde distributeurs in de Verenigde Staten, maar ook aan gespecialiseerde distributeurs en winkelketens, en aan ziekenhuizen en klinieken internationaal. Vertex Pharmaceuticals Incorporated heeft samenwerkingen met CRISPR Therapeutics AG; Arbor Biotechnologies, Inc.; Moderna, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA; Darmstadt, Duitsland; X-Chem, Inc.; Janssen Pharmaceuticals, Inc.; Merck KGaA; Kymera Therapeutica; Ribometrix, Inc.; Moleculaire sjablonen, Inc.; Mammoetbiowetenschappen; en Affinia Therapeutics, evenals een strategische onderzoekssamenwerking en licentieovereenkomst met Obsidian Therapeutics, Inc. voor de ontdekking van nieuwe therapieën die genbewerking reguleren voor de behandeling van ernstige ziekten. Het bedrijf werd opgericht in 1989 en heeft zijn hoofdkantoor in Boston, Massachusetts.