BioMarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc. opracowuje i wprowadza na rynek terapie dla osób cierpiących na poważne i zagrażające życiu rzadkie choroby i schorzenia. Jej produkty komercyjne obejmują Aldurazyme stosowany w leczeniu mukopolisacharydozy I, choroby genetycznej; Brineura do leczenia późnej dziecięcej neuronalnej lipofuscynozy ceroidowej typu 2, postaci choroby Battena; oraz Kuvan, zastrzeżoną syntetyczną doustną postać 6R-BH4 stosowaną w leczeniu pacjentów z fenyloketonurią (PKU), dziedziczną chorobą metaboliczną. Do produktów handlowych firmy należy również Naglazyme, rekombinowana postać 4-sulfatazy N-acetylogalaktozaminy przeznaczona dla pacjentów z mukopolisacharydozą VI; Palynziq, PEGylowany, rekombinowany enzym liaza fenyloalanino-amoniakalny dla dorosłych pacjentów z PKU; oraz Vimizim, enzymatyczna terapia zastępcza do leczenia mukopolisacharydozy IV typu A, lizosomalnego zaburzenia spichrzeniowego. Ponadto opracowuje waloktokogen roksaparwowek, wektor wirusa związanego z adeno, który znajduje się w fazie III badania klinicznego dotyczącego leczenia pacjentów z ciężką hemofilią A; wosorytyd będący w fazie III badania klinicznego dotyczący leczenia achondroplazji, postaci nieproporcjonalnie niskiego wzrostu u ludzi; BMN 307, terapia genowa za pośrednictwem AAV5, będąca w fazie 1/2 badania klinicznego mającego na celu normalizację poziomów stężenia Phe we krwi u pacjentów z PKU; BMN 331 do leczenia dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego; BMN 255 do leczenia przewlekłej choroby nerek; i BMN 351 do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Firma posiada umowy o współpracy i umowy licencyjne z Sarepta Therapeutics, Asubio Pharma Co., Ltd. i DiNAQOR AG. Firma obsługuje apteki specjalistyczne, szpitale i zagraniczne agencje rządowe, a także dystrybutorów i hurtownie farmaceutyczne w Stanach Zjednoczonych, Europie, Ameryce Łacińskiej i na całym świecie. Współpracuje z Allen Institute. Firma BioMarin Pharmaceutical Inc. została założona w 1996 roku, a jej siedziba znajduje się w San Rafael w Kalifornii.