CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG, firma zajmująca się edycją genów, koncentruje się na opracowywaniu leków opartych na genach transformacyjnych na poważne choroby ludzkie. Firma opracowuje swoje produkty przy użyciu Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9), technologii edycji genów, która umożliwia precyzyjne ukierunkowane zmiany w genomowym DNA. Posiada portfel programów terapeutycznych w różnych obszarach chorobowych, w tym w hemoglobinopatiach, onkologii, medycynie regeneracyjnej i chorobach rzadkich. Głównym kandydatem na produkt firmy jest CTX001, terapia ex vivo edytowana genem CRISPR, przeznaczona do leczenia pacjentów cierpiących na zależną od transfuzji beta-talasemię lub ciężką niedokrwistość sierpowatokrwinkową, w przypadku której hematopoetyczne komórki macierzyste pacjenta są zaprojektowane tak, aby wytwarzały wysoki poziom hemoglobiny płodowej w czerwonej krwi komórki. Opracowuje także CTX110, allogeniczną terapię CAR-T pochodzącą od dawcy, ukierunkowaną na klaster różnicowania 19 pozytywnych nowotworów; programy allogeniczne CAR-T obejmujące CTX120 ukierunkowane na antygen dojrzewania komórek B do leczenia nawrotowego lub opornego na leczenie szpiczaka mnogiego; i CTX130 do leczenia guzów litych i nowotworów hematologicznych. Rozwija programy medycyny regeneracyjnej w cukrzycy; oraz in vivo i inne programy chorób genetycznych do leczenia choroby spichrzania glikogenu Ia, dystrofii mięśniowej Duchenne'a, dystrofii miotonicznej typu 1 i mukowiscydozy. Firma współpracuje strategicznie z Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. i Capsida Biotherapeutics. Firma była wcześniej znana jako Inception Genomics AG, a w kwietniu 2014 r. zmieniła nazwę na CRISPR Therapeutics AG. CRISPR Therapeutics AG została założona w 2013 r., a jej siedziba znajduje się w Zug w Szwajcarii.