Fulcrum Therapeutics

Fulcrum Therapeutics, Inc., firma biofarmaceutyczna znajdująca się na etapie klinicznym, koncentruje się na opracowywaniu produktów poprawiających życie pacjentów z chorobami określonymi genetycznie w obszarach o wysokim stopniu niezaspokojonych potrzeb medycznych w Stanach Zjednoczonych. Kandydaci na jego produkt to losmapimod, mała cząsteczka znajdująca się w fazie 2b badań klinicznych w leczeniu dystrofii mięśni twarzowo-łopatkowo-ramiennych, rzadkiego, postępującego i powodującego niepełnosprawność zaburzenia zaniku mięśni, które prowadzi do znacznego upośledzenia fizycznego i niepełnosprawności; oraz FTX-6058, mała cząsteczka zaprojektowana do zwiększania poziomu hemoglobiny płodowej u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i β-talasemią. Firma odkrywa również cele leków do leczenia chorób mięśni, centralnego układu nerwowego i hematologicznych, a także kardiomiopatii i chorób płuc. Fulcrum Therapeutics, Inc. zawarło umowę o współpracy w zakresie badań i odkryć z Acceleron Pharma Inc. w celu identyfikacji celów biologicznych w celu modulowania określonych szlaków związanych z docelowym wskazaniem w obszarze chorób płuc; ma strategiczną współpracę i umowę licencyjną z MyoKardia, Inc. na odkrywanie, opracowywanie i komercjalizację nowych terapii celowanych w leczeniu kardiomiopatii genetycznych. Firma Fulcrum Therapeutics, Inc. została założona w 2015 roku, a jej siedziba znajduje się w Cambridge w stanie Massachusetts.