Ionis Pharmaceuticals

Ionis Pharmaceuticals, Inc. odkrywa i opracowuje w Stanach Zjednoczonych leki ukierunkowane na RNA. Firma oferuje lek SPINRAZA na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) u dzieci i dorosłych; TEGSEDI, zastrzyk do leczenia polineuropatii w dziedzicznej amyloidozie zależnej od transtyretyny u dorosłych; oraz WAYLIVRA, lek na rodzinny zespół chylomikronemii i rodzinną częściową lipodystrofię. Zajmuje się opracowywaniem produktów neurologicznych, w tym Tominersen na choroby Huntingtona; Tofersen na stwardnienie zanikowe boczne (ALS); IONIS-MAPTRx na choroby Alzheimera; IONIS-C9Rx dla genetycznej postaci ALS; ION859 na chorobę Parkinsona; ION464 na atrofię wieloukładową i chorobę Parkinsona; ION541 na stwardnienie zanikowe boczne; i IONIS-DNM2-2.5Rx dla miopatii centronuklearnej. Firma opracowuje również produkty stosowane w chorobach kardiometabolicznych, takie jak IONIS-TTR-LRx na amyloidozę transtyretynową i IONIS-GHR-LRx na akromegalię; IONIS-APOCIII-LRx w leczeniu rodzinnego zespołu chylomikronemii i chorób wywołanych przez TG; IONIS-APOCIII-LRx na nadciśnienie oporne na leczenie; Pelacarsen w celu zmniejszenia ryzyka chorób sercowo-naczyniowych Lp(a); Vupanorsen dla sHTG/CVDRR; IONIS-FXI-LRx na zaburzenia krzepnięcia; ION449 na choroby układu krążenia; oraz IONIS-GCGRRx dla diabetyków. Ponadto opracowuje system IONIS-ENAC-2.5Rx na mukowiscydozę i przewlekłą obturacyjną chorobę płuc; IONIS-PKK-LRx na dziedziczny obrzęk naczynioruchowy; Danvatirsen na raka; IONIS-TMPRSS6-LRx na beta-talasemię i toksyczność żelaza; IONIS-HBVRx dla wirusa zapalenia wątroby typu B; IONIS-AR-2.5Rx na raka prostaty; IONIS-FB-LRx na zwyrodnienie plamki związane z wiekiem i nefropatię IgA; i ION357 na barwnikowe zapalenie siatkówki. Posiada umowę o współpracy z AstraZeneca; GlaxoSmithKline plc; Janssen Biotech, Inc.; Bayer AG; Novartis AG; Pfizer, Inc.; Biogen Inc.; Flamingo terapeutyczne, Inc.; i Roche'a. Firma Ionis Pharmaceuticals, Inc. została założona w 1989 roku i ma siedzibę w Carlsbad w Kalifornii.