Krystal Biotech, Inc., firma zajmująca się biotechnologią na etapie klinicznym, zajmuje się terapią genową z możliwością ponownego dawkowania w leczeniu poważnych rzadkich chorób w Stanach Zjednoczonych. Jej głównym kandydatem na produkt jest beremagene geperpavec (B-VEC), który znajduje się w fazie III badania klinicznego dotyczącego leczenia pęcherzowego zwyrodnienia naskórka. Firma jest również zaangażowana w rozwój leku KB105, który znajduje się w fazie I/II badania klinicznego dotyczącego leczenia pacjentów z niedoborem wrodzonej rybiej łuski dziedziczonej autosomalnie recesywnie; KB301, będący w fazie klinicznej I/II fazy, przeznaczony do leczenia zmarszczek i blizn potrądzikowych; KB407, który jest w fazie przedklinicznej w kierunku mukowiscydozy; i KB104, który jest w fazie przedklinicznej w kierunku zespołu Nethertona. Kandydaci na produkty na etapie odkrycia obejmują KB5xx do leczenia przewlekłych chorób skóry, KB3xx do leczenia estetycznych schorzeń skóry i KB3xx do innych rzadkich chorób płuc. Krystal Biotech, Inc. została założona w 2015 roku i ma siedzibę w Pittsburghu w Pensylwanii.