Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc., firma zajmująca się edycją genomu, koncentruje się na rozwoju terapii. Wykorzystuje narzędzie biologiczne znane jako system 9 skupionych, regularnie przeplatanych krótkich powtórzeń palindromicznych/powiązany z CRISPR (CRISPR/Cas9). Programy in vivo firmy obejmują NTLA-2001, będący w fazie 1 badań klinicznych dotyczący leczenia amyloidozy transtyretynowej; i NTLA-2002 do leczenia dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego, a także innych programów ukierunkowanych na wątrobę, obejmujących hemofilię A i hemofilię B, hiperoksalurię typu 1 i niedobór alfa-1-antytrypsyny. Jej plany ex vivo obejmują NTLA-5001 do leczenia ostrej białaczki szpikowej; oraz autorskie programy skupiające się na opracowywaniu inżynieryjnych terapii komórkowych w leczeniu różnych chorób onkologicznych i autoimmunologicznych. Intellia Therapeutics, Inc. posiada umowy licencyjne i umowy o współpracy z Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. w zakresie inżynierii krwiotwórczych komórek macierzystych do leczenia anemii sierpowatokrwinkowej; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. w celu wspólnego opracowania potencjalnych produktów do leczenia hemofilii A i hemofilii B; Ospedale San Raffaele; oraz strategiczna współpraca ze SparingVision SAS w celu opracowania nowych leków genomowych wykorzystujących technologię CRISPR/Cas9 do leczenia chorób oczu. Firma była wcześniej znana jako AZRN, Inc., a w lipcu 2014 r. zmieniła nazwę na Intellia Therapeutics, Inc.. Intellia Therapeutics, Inc. została założona w 2014 r., a jej siedziba znajduje się w Cambridge w stanie Massachusetts.