ProQR Therapeutics

ProQR Therapeutics NV, firma biofarmaceutyczna, angażuje się w odkrywanie i rozwój terapii opartych na RNA do leczenia chorób genetycznych. Zajmuje się przede wszystkim rozwojem sepofarsenu, który znajduje się w fazie II/III naświetlanych badań nad leczeniem wrodzonej ślepoty Lebera 10; QR-421a, będący w fazie I/II gwiezdnego badania klinicznego dotyczącego zespołu Ushera typu 2 i niesyndromowego barwnikowego zwyrodnienia siatkówki; QR-1123 będący w fazie I/II badania Aurora w leczeniu autosomalnego dominującego barwnikowego zwyrodnienia siatkówki; oraz QR-504a, który znajduje się w pierwszym badaniu klinicznym dotyczącym leczenia dystrofii śródbłonka rogówki Fuchsa. Posiada umowę licencyjną z Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc. i Leiden University Medical Center, a także ProQR Therapeutics VIII BV na odkrywanie, rozwój i komercjalizację potencjalnych nowych leków na zaburzenia genetyczne w wątrobę i układ nerwowy. Firma ProQR Therapeutics NV została założona w 2012 roku, a jej siedziba znajduje się w Lejdzie w Holandii.