PTC Therapeutics

PTC Therapeutics, Inc., firma biofarmaceutyczna, koncentruje się na odkrywaniu, rozwoju i komercjalizacji leków dla pacjentów z rzadkimi chorobami. Jej portfolio obejmuje produkty komercyjne i kandydatów na produkty na różnych etapach rozwoju, w tym na etapach klinicznych, przedklinicznych oraz badawczo-odkrywczych, i koncentruje się na opracowywaniu metod leczenia dla wielu obszarów terapeutycznych, w tym chorób rzadkich i onkologii. Firma oferuje Translarnę i Emflazę do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a na terenie Europejskiego Obszaru Gospodarczego i Stanów Zjednoczonych; wprowadza na rynek Tegsedi i Waylivra do leczenia rzadkich chorób w Ameryce Łacińskiej i na Karaibach; oraz wprowadza na rynek produkt Evrysdi do stosowania w leczeniu SMA u dorosłych i dzieci w wieku dwóch miesięcy i starszych w Brazylii. Platforma splicingu firmy obejmuje PTC518, który jest opracowywany do leczenia choroby Huntingtona. PTC Therapeutics, Inc. współpracuje z F. Hoffman-La Roche Ltd i Hoffman-La Roche Inc., a także Fundacją Rdzeniowego Zaniku Mięśni w celu przyspieszenia odkrywania leków i badań rozwojowych w medycynie regeneracyjnej; współpraca badawcza z Massachusetts General Hospital w zakresie leczenia rzadkich chorób genetycznych wynikających z pre-mRNA; oraz Akcea Therapeutics, Inc. w sprawie komercjalizacji leków Tegsedi i Waylivra do leczenia rzadkich chorób w Ameryce Łacińskiej i na Karaibach. Firma PTC Therapeutics, Inc. została założona w 1998 roku, a jej siedziba znajduje się w South Plainfield w stanie New Jersey.