uniQure

uniQure NV, firma zajmująca się terapią genową, angażuje się w opracowywanie metod leczenia pacjentów cierpiących na choroby genetyczne i inne wyniszczające choroby. Jej wiodącym programem jest Etranacogene dezaparvovec (AMT-061), który znajduje się w kluczowym badaniu fazy III HOPE-B dotyczącym leczenia hemofilii B. Firma angażuje się również w rozwój AMT-130, terapii genowej znajdującej się w fazie I/II fazy klinicznej badanie dotyczące leczenia choroby Huntingtona; AMT-060, będący w fazie I/II badania klinicznego dotyczącego leczenia hemofilii B; AMT-180 do leczenia hemofilii A; AMT-190, podawana dożylnie terapia genowa oparta na adenowirusie związanym z adenowirusem (AAV) 5, stosowana w leczeniu choroby Fabry'ego; oraz AMT-150, jednorazowa, podawana dokanałowo terapia genowa AAV do leczenia ataksji rdzeniowo-móżdżkowej typu 3. Firma ma umowy o współpracy i umowy licencyjne z Bristol Myers-Squibb Company; Pokolenie X; i Synpromics Limited. firma uniQure NV została założona w 1998 roku, a jej siedziba znajduje się w Amsterdamie w Holandii.