Ultragenyx Pharmaceutical Inc., firma biofarmaceutyczna, koncentruje się na identyfikacji, nabywaniu, opracowywaniu i komercjalizacji nowatorskich produktów do leczenia rzadkich i ultrarzadkich chorób genetycznych w Stanach Zjednoczonych. Jej produkty biologiczne obejmują Crysvita (burosumab), przeciwciało skierowane przeciwko czynnikowi wzrostu fibroblastów 23, stosowane w leczeniu hipofosfatemii związanej z chromosomem X, a także osteomalacji wywołanej nowotworem; Mepsevii, enzymatyczna terapia zastępcza do leczenia dzieci i dorosłych z mukopolisacharydozą VII; i Dojolvi do leczenia zaburzeń utleniania długołańcuchowych kwasów tłuszczowych. Firma opracowuje także DTX401, kandydata klinicznego na terapię genową wirusa związanego z adenowirusem 8 (AAV8) do leczenia pacjentów z chorobą spichrzania glikogenu typu Ia; DTX301, kandydat na produkt terapii genowej AAV8 do leczenia pacjentów transkarbamylazą ornitynową; UX143, ludzkie przeciwciało monoklonalne do leczenia niedoskonałości kości; GTX-102, oligonukleotyd antysensowny do leczenia zespołu Angelmana; UX701 do leczenia choroby Wilsona; i UX053 do leczenia choroby spichrzania glikogenu typu III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ma umowę o współpracy i umowę licencyjną z Kyowa Kirin Co., Ltd.; Uniwersytet Saint Louis; Instytut Badawczy Baylora; REGENXBIO Inc.; Bayera; GeneTx; Mereo; Uniwersytet Pensylwanii; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; oraz Daiichi Sankyo Co., Ltd. Firma Ultragenyx Pharmaceutical Inc. została założona w 2010 roku, a jej siedziba znajduje się w Novato w Kalifornii.