Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals, Inc. wraz ze swoimi spółkami zależnymi działa jako wieloplatformowa firma biotechnologiczna, która koncentruje się na opracowywaniu terapii genowych rzadkich i wyniszczających chorób pediatrycznych. Posiada cztery programy wektorów lentiwirusowych ex vivo na etapie klinicznym stosowane w leczeniu niedokrwistości Fanconiego – wady genetycznej szpiku kostnego, która zmniejsza wytwarzanie krwinek lub sprzyja wytwarzaniu wadliwych krwinek; niedobór adhezji leukocytów – I, zaburzenie genetyczne powodujące nieprawidłowe działanie układu odpornościowego; niedobór kinazy pirogronianowej, rzadkie zaburzenie autosomalne recesywne czerwonych krwinek, które powoduje przewlekłą niesferocytową niedokrwistość hemolityczną; oraz złośliwa osteopetroza dziecięca, zaburzenie genetyczne charakteryzujące się zwiększoną gęstością i masą kości w następstwie upośledzonej resorpcji kości. Firma prowadzi także program kliniczny in vivo dotyczący wirusa związanego z adenowirusem dotyczący choroby Danona, wielonarządowej choroby związanej z lizosomami, prowadzącej do przedwczesnej śmierci z powodu niewydolności serca. Posiada umowy licencyjne z Centrum Badań nad Rakiem Freda Hutchinsona; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red i Fundacion Instituto devestigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT i UCL Business PLC; Regenci Uniwersytetu Kalifornijskiego; oraz REGENXBIO Inc. Firma posiada również umowę dotyczącą badań i współpracy z Uniwersytetem w Lund; oraz umowa o strategicznej współpracy ze szkołą medyczną Uniwersytetu Stanforda. Siedziba firmy Rocket Pharmaceuticals, Inc. znajduje się w Cranbury w stanie New Jersey.