REGENXBIO

REGENXBIO Inc., firma zajmująca się biotechnologią na etapie klinicznym, dostarcza potencjalne produkty do terapii genowej, które dostarczają geny do komórek w celu usunięcia defektów genetycznych lub umożliwienia komórkom organizmu wytwarzania białek terapeutycznych lub przeciwciał, które mają wpływać na chorobę. Kandydaci na produkty do terapii genowej opierają się na platformie technologicznej NAV, zastrzeżonej platformie dostarczania genów wirusów skojarzonych z adenowirusami. Głównym kandydatem na produkt firmy jest RGX-314, który znajduje się w fazie I/IIa badań klinicznych w leczeniu wysiękowego zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem. Pracuje także nad lekiem RGX-121, który znajduje się w fazie I/II badań klinicznych w leczeniu mukopolisacharydozy typu II; RGX-111, który znajduje się w fazie I badania klinicznego w leczeniu mukopolisacharydozy typu I; RGX-181 do leczenia późnoniemowlęcej choroby neuronalnej lipofuscynozy ceroidowej typu II; oraz RGX-501, który znajduje się w fazie I/II badań klinicznych w leczeniu homozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej. REGENXBIO Inc. udziela również licencji na swoją platformę technologiczną NAV innym firmom biotechnologicznym i farmaceutycznym; posiada także umowę o współpracy i licencję z firmą Neurimmune AG na opracowanie wektoryzowanych przeciwciał do leczenia chorób neurodegeneracyjnych. Firma była wcześniej znana jako ReGenX Biosciences, LLC, a we wrześniu 2014 zmieniła nazwę na REGENXBIO Inc. REGENXBIO Inc. została założona w 2008 roku, a jej siedziba znajduje się w Rockville w stanie Maryland.