Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics, Inc., firma biofarmaceutyczna o charakterze komercyjnym, koncentruje się na odkrywaniu i rozwoju terapii ukierunkowanych na RNA, terapii genowej i innych genetycznych metod terapeutycznych w leczeniu rzadkich chorób. Firma oferuje zastrzyk EXONDYS 51 w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) u pacjentów z potwierdzoną mutacją genu DMD podatną na pominięcie eksonu 51; oraz VYONDYS 53 do leczenia DMD u pacjentów, którzy mają potwierdzoną mutację genu DMD podatną na pominięcie eksonu 53. Opracowywany jest także produkt AMONDYS 45, kandydat na produkt wykorzystujący chemię oligomeru morfolinofosforodiamidanowego (PMO) i technologię pomijania eksonu w celu pominięcia eksonu 45 genu dystrofiny; SRP-5051, PMO sprzężony z peptydem, który wiąże ekson 51 pre-mRNA dystrofiny; SRP-9001, program terapii genowej DMD mikrodystrofiny; oraz SRP-9003, program terapii genowej dystrofii mięśni obręczowo-kończynowych. Firma posiada umowy o współpracy z F. Hoffman-La Roche Ltd; Ogólnopolski Szpital Dziecięcy; lizogen; Uniwersytet Duke'a; Geneton; i StrideBio. Posiada również umowę badawczą i opcjonalną z Codiak BioSciences, Inc. na projektowanie i opracowywanie zmodyfikowanych egzosomów w celu zapewnienia terapii genowej, edycji genów i technologii RNA w leczeniu chorób nerwowo-mięśniowych; oraz współpracę badawczą z Genevant Sciences w zakresie terapii edycji genów opartych na nanocząsteczkach lipidowych. Firma Sarepta Therapeutics, Inc. została założona w 1980 roku, a jej siedziba znajduje się w Cambridge w stanie Massachusetts.